خبرخوش برای بیماران هموفیلی؛ چراغ سبز عالی‌ترین مرجع دارویی آمریکا به گران‌قیمت‌ترین ژن‌درمانی
رأی دهید
از این دارو موسوم به «هِم‌ژنیکس» (Hemgenix) در درمان هموفیلی نوع «بی» استفاده می‌شود. این نوع بیماری انعقاد خون معروف به بیماری کریسمس یا کمبود فاکتور IX بیشتر در مردان دیده می‌شود.
شرکت دارویی «سی‌اس‌آل بهرینگ» (CSL Behring) که مرکز اصلی آن در پنسیلوانیای آمریکا قرار دارد می‌گوید این دارو علیرغم گران‌قیمت بودن به‌طور کلی هزینه‌های درمان این گروه از بیماران را کاهش می‌دهد. در حال حاضر، این بیماران باید پروتئین گرانی را به دفعات دریافت کنند که موجب لخته‌شدن خون و جلوگیری از خونریزی می‌شود.
طبق نتایج یک پژوهش که زیرنظر کتابخانه ملی پزشکی آمریکا صورت گرفته، داروی «هِم‌ژنیکس» رکورد گران‌قیمت‌ترین داروی دنیا را شکسته‌است. تا پیش از این یک نوع‌ژن درمانی در درمان عارضه‌های نخاع با قیمت حدود ۲ میلیون یورو در هر دُز، گران‌ترین داروی دنیا محسوب می‌شد.
سازمان دارو و غذای آمریکا تابستان گذشته هم یکی از محصولات شرکت «بلوبرد بایو» با قیمت حدود ۲.۸ میلیون دلار را که در ژن‌درمانی بیماران نیازمند به خون کاربرد دارد، تائید کرده بود.
سازمان دارو وغذای آمریکا اشاره‌ای به طول درمان با این شیوه نکرده با این حال شرکت سازنده دارو می‌گوید بیماران از حیث کاهش خونریزی و افزایش لخته‌شدن خون برای سال‌ها تضمین‌خواهند شد.
بعد از دهه‌ها تحقیق و پژوهش ژن‌درمانی به‌یکی از شیوه‌های اصلی درمانی به‌ویژه در سرطان‌ها و بیماری‌های نادر ارثی بدل شده‌است. پزشکان با استفاده از این شیوه می‌توانند ژن‌های جهش‌یافته را در بدن فرد بیمار اصلاح کنند و موجبات بهبودی او و جلوگیری از بازگشت بیماری را فراهم کنند.
«هِم‌ژنیکس» نخستین نمونه از این داروها برای درمان هموفیلی است. شرکت‌های داروسازی متعددی همزمان در حال کار برای تولید ژن‌درمانی هموفیلی نوع «آ» هستند که نوع شناخته‌‌تر شده و رایج‌تر این بیماری است.
کتر پی‌تر مارکز، از سازمان دارو و غذای آمریکا با تصریح بر اینکه این مجوز گزینه درمانی جدیدی را مقابل بیماران هموفیلی نوع «بی» قرار داده از آن به عنوان پیشرفتی ملموس در ژن‌درمانی یاد کرد.
هموفیلی عمدتا مردان را مبتلا می‌کند و عموما به دلیل جهش در ژن پروتئین مورد نیاز برای لخته‌شدن خون ایجاد می‌شود. بریدگی‌های کوچک یا کبودی‌ها می‌توانند تهدید کننده زندگی باشند و بسیاری از افراد یک یا چند بار در هفته برای جلوگیری از خونریزی جدی نیاز به درمان پیدا می‌کنند. در صورت عدم درمان، این بیماری می تواند باعث خونریزی در مفاصل و اندام های داخلی از جمله مغز شود.
در اوایل سال جاری میلادی، نهاد نظار بر تولید دارو در اروپا نیز ژن‌درمانی مشابهی را برای هموفیلی A مورد تائید قرار داده بود. این دارو که شرکت آمریکایی بایومارین (BioMarin) آن‌را ساخته هنوز موفق به کسب تائیده از سازمان دارو وغذای ایالات‌متحده نشده است.
