نتایج 'شگفت‌انگیز' یک آزمایش برای درمان هموفیلی
رأی دهید
پژوهشگران در لندن با استفاده از ژن‌درمانی توانستند این اختلال را که موجب می‌شود خون نتواند انعقاد داشته باشد و لخته ایجاد کند که باعث خونریزی بیشتر می‌شود، درمان کنند.
محققان در یک آزمایش، به گروه کوچکی از بیماران مبتلا به هموفیلی ویروسهایی را که از نظر ژنیتکی دستکاری‌شده بودند تزریق کردند. این ویروسها دستورالعمل‌های از دست‌رفته ژنتیکی را به بدن بیماران منتقل کردند.
یک سال بعد از انجام این درمان، میزان پروتئین انعقادی در بدن یازده نفر از سیزده بیماری که در این آزمایش شرکت کرده بودند، به وضع عادی بازگشته است.
بیمارانی که با اختلال ژنتیکی هموفیلی متولد می‌شوند بدنشان قادر نیست نوع پروتئینی را تولید کند که برای انقعاد خون و جلوگیری از خونریزی لازم دارند.
جیک اومر، ۲۹ ساله از منطقه بیلریکای در شرق انگلستان که شامل گروه آزمایشی بوده می‌گوید حالا احساس می‌کند که بدن جدیدی دارد.
برای او حتی یک آسیب جزئی منجر به خونریزی شدید می‌شد. او می‌گوید زمانی که در کودکی دو دندانش را از دست داده بود، برای روزها پس از آن خونریزی داشت.
حتی قدم زدن زیاد باعث خونریزی در مفاصل او و ایجاد ورم مفاصل در وی می‌شده است.
او به بی‌بی‌سی گفت: "احساس می‌کنم فرد جدیدی شده‌ام. مثل رباتی که پر از شارژ باشد. احساس می‌کنم که بدنم قادر به انجام کارهای بیشتری است."
ویروس در درمان جدید مثل یک پستچی عمل می‌کند تا "دستورالعمل‌های ژنتیکی" را به کبد منتقل کند که سپس آنها شروع به تولید فاکتور۸ یا همان پروتئین انعقادی می‌کنند.
در آزمایش‌های اولیه دوز (میزان) کمتر ژن‌درمانی تاثیری نداشت؛ اما در آزمایشی دیگر دوز بالاتری به بیماران داده شد. حالا یک سال پس از آن بدن یازده نفر از سیزده نفر دریافت کننده این دوز تقریبا میزان عادی فاکتور۸ تولید می‌کند.
پروفسور جان پاسی، که این آزمایش‌ها را در دانشگاه‌های بارتس و کوین ماری لندن رهبری کرده است می‌گوید که این موفقیتی بزرگ است.
او می‌گوید: "این یک دست‌آورد پیشگامانه است؛ به دلیلی این که گزینه برای عادی‌سازی میزان‌ها در بیماران هموفیلی کاملا شگفت‌انگیز است."
گفته شده آزمایش‌های ببیشتری انجام خواهد شد تا دیده شود که آیا واقعا این درمان زندگی بیماران را تغییر می‌دهد.
همچنین هنوز مشخص نیست که تاثیر ژن‌درمانی جدید بر بیماران تا چه مدتی باقی خواهد ماند.
ژن‌درمانی احتمال دارد که خیلی گران هم باشد. اما در حال حاضر هزینه فاکتور۸ یک بیمار مبتلا به هموفیلی که مرتب از آن استفاده می‌کند به ۱۳۵ هزار دلار در سال می‌رسد.
