چراغ سبز اروپا به ژندرمانی کودکان
رأی دهید
نخستین ژندرمانی برای کودکان، که به وسیله دانشمندان ایتالیایی و شرکت انگلیسی تحقیق و توسعه «گلاکسواسمیت کلاین» ابداع شده، برای گروه کوچکی از کودکان مبتلا به «نقص ایمنی مختلط شدید» در اروپا، توصیه شده است. برای این کودکان پیوند استخوان جوابگو نیست.
سیستم ایمنی کودکانی که با این نقص متولد میشوند توانایی مقابله با عفونتهای باکتریایی، قارچی و ویروسی را ندارد.
سالانه حدود پانزده کودک در اروپا با این بیماری بسیار نادر ژنتیکی متولد میشوند که بدن آنها را از تولید نوعی گلبول سفید ناتوان میکند. این کودکان به ندرت بیش از دو سال عمر میکنند مگر اینکه سیستم ایمنی آنها به وسیله پیوند مناسب مغز استخوان احیا شود.
«نقص ایمنی مختلط شدید» بیماری «نوزاد حبابی» نیز نامیده میشود زیرا کودکانی که این بیماری را دارند سیستم ایمنی آنها به قدری ضعیف است که باید در محیطهای عاری از میکروب زندگی کنند.
به گزارش رویترز، انتظار میرود این درمان که استریمولیس نامگذاری شده است ظرف چند ماه مجوز بازاریابی از کمیسیون اروپا دریافت کند. در این صورت، استریمولیس پس از «گلایبرا» ساخت شرکت «یونیکور» که برای درمان نوعی نقصان نادر خونی در بزرگسالان به کار میرود، دومین ژندرمانی در اروپا محسوب خواهد شد.
سازمان غذا و داروی آمریکا هنوز هیچ روش ژندرمانی را تایید نکرده است، اما چند شرکت بیوتکنولوژی و دارویی آمریکا در حال توسعه محصولاتی در این زمینه هستند.
تحقیقات در حوزه ژندرمانی به بیست و پنج سال پیش باز میگردد اما چندین اتفاق، شامل مرگ یک بیمار آمریکایی در سال ۱۹۹۹ و برخی نتایج ناموفق آزمایشگاهی در اواخر دهه ۱۹۹۰ و اوایل دهه ۲۰۰۰ مانع پیشروی و توسعه در این زمینه شد.
در حال حاضر، خوشبینی در این مورد با ابداع روشهای بهتر جایگزینی ژن درون سلول رو به افزایش است. مارتین اندروز، مدیر بخش بیماریهای نادر در شرکت «گلاکسواسمیت کلاین» معتقد است این فناوری اگرچه در مراحل ابتدایی توسعه است اما کارایی خود را ثابت خواهد کرد. او میگوید «ما در صفحه اول از فصل اول یک کتاب جدید دارویی هستیم».
به هر حال، برخی مشکلات هنوز وجود دارند که باید رفع شوند. مهمترین مشکل قیمتگذاری این داروهاست. استریمولیس و گلایبرا در سال ۲۰۱۴ تاریخساز شدند و اولین داروهایی بودند که یک میلیون دلار قیمتگذاری شدند. اگرچه گلاکسواسمیت کلاین قیمتی برروی محصولش نگذاشته است اما منبعی نزدیک به این شرکت میگوید اگر استریمولیس تایید شود بسیار کمتر از یک میلیون دلار قیمت خواهد داشت.
