ژندرمانی عملکرد ریه را در مبتلایان به فیبروز سیستیک 'حفظ میکند'
رأی دهید
پس از ماهی یک بار استنشاق ژن سالم به مدت یک سال، کارکرد ریه افراد مبتلا نه تنها کمتر نشد بلکه حتی بدترین ریهها هم سه درصد بهبود عملکرد نشان دادند.
این ژنها در واقع نوع سالم ژنی هستند که در مبتلایان به فیبروز سیستیک معیوب است.
به گفته پروفسور اریک التون از امپریال کالج لندن، این نخستین بار در دنیاست که اثر محافظتی ژن درمانی در مبتلایان به فیبروز سیستیک نشان داده شده است اما هنوز کاربرد بالینی نیافته است:
"تاثیر آن زیاد و ثابت نبوده است. به این زودی نمی توان آن را به عنوان درمان بالینی استفاده کرد."
این محققان امیدوارند سال آینده بتوانند با تامین منابع مالی این تحقیق را ادامه دهند.
"من احساس سلامت بیشتری می کنم. شاید تاثیر روانی باشد، اما من احساس بهتری داشتم."
پروفسور استوارت البورن از دانگشاه کوئینز بلفاست میگوید، نتایج "دلگرم کننده" بوده اما موثرتر از درمانهایی که فعلا موجود است نبوده است.
با این حال محققان مایلند دوزهای بیشتری از ژن را در مطالعات درمانی به کار بگیرند تا ببینند آیا نتایج بهتری حاصل می شود یا نه.
به گفته رییس بنیاد فیبروز سیستیک بریتانیا، مزیت ژن درمانی این است که سعی دارد اشکال اصلی را در این بیماری برطرف کند، همین که نیاز روزانه این افراد به دارو کم شود میتواند تغییری قابل ملاحظه در زندگی آنها ایجاد کند.
فیبروز سیستیک شایعترین بیماری ژنتیکی در میان سفیدپوستان است که از هر ۲۵۰۰ نوزاد یکی را مبتلا میکند. در این بیماری یکی از ژنهای کروموزوم هفت که مسئول تنظیم تراوش و حرکت آب و یونها از غشاهای مخاطی بدن است (CFTR)، به علت جهش دچار نقص است.
این بیماری بویژه باعث اختلال عملکرد در ریه، دستگاه گوارش و سیستم تعریق میشود.
در ریه ها هم کمبود آب باعث کاهش پاکسازی مجاری هوایی و تجمع باکتری میشود. دفاع موضعی هم به علت تجمع نمک و تغییر در پروتئینهای سطحی سلولها کاهش پیدا میکند.
به این ترتیب ترشحات در بدن این افراد غلیظ است مثلا، این افراد وقتی عرق می کنند سدیم زیادی با عرق ترشح می شود.
با اینکه ترشحات پانکراس (لوزالمعده) در مبتلایان طبیعی است اما اختلال در تبادل یون باعث خشک شدن این ترشحات و گیر افتادن آنها داخل پانکراس میشود، عین همین اتفاق برای صفرا میافتد و صفرای غلیظ نمی تواند از کیسه صفرا خارج شود و ترشحات غلیظ در روه کوچک و بزرگ هم مشکلات گوارشی را تشدید میکند.
متوسط عمر مبتلایان ۴۱ سال است.
