تحقیقات جدید ژن درمانی برای بهبود دید افراد تقریباً نابینا

تحقیقات جدید ژن درمانی برای بهبود دید افراد تقریباً نابینا

 دانشمندان برای اولین بار از تکنیک ژن درمانی برای اصلاح دید در بیمارانی که مبتلا به نوع نادری از کم بینایی پیشرفته می باشند، استفاده کردند.

آزمایشات بر روی ۴ نفر از ۶ بیمار جوانی که تحت درمان قرار گرفتند، نتیجه مثبت داد. دو نفر از داوطلبان که تنها قادر به دیدن حرکات دست بودند، توانستند بعد از چند هفته چند خط از نمودار تست چشم پزشکی را تشخیص دهند.

Stephen Rose رییس تیم تحقیقاتی بنیاد مبارزه با نابینایی در بیمارستان کودکان فیلادلفیا می گوید: این پدیده بسیار خارق العاده خواهد بود.

اگر این موفقیت در تعداد بیشتری از بیماران نیز پاسخگو باشد، این تکنیک پتانسیل بالایی برای از بین بردن نابینایی در دیگر بیماری های موروثی چشم خواهد داشت.

دکتر Jean Bennett یکی از اساتید رشته چشم پزشکی در دانشگاه پنسیلوانیا می گوید: این نتایح فوق العاده است و می تواند آغازگر مرحله جدیدی از تحقیقات باشد.

دو تیم از دانشمندان بصورت جداگانه، ژن درمانی را بر روی سه بیمار که مبتلا به نوع کمیابی از بیماری موروثی چشمی بودند، آغاز کردند. این بیماری که درمانی برای آن وجود ندارد، در سنین بسیار کم آشکار شده و باعث اختلال در بینایی و کاهش شدید دید بخصوص در شب می شود و هم اکنون نزدیک به ۲۰۰۰ نفر آمریکایی از این بیماری رنج می برند.

ژن درمانی - جایگزینی ژنهای معیوب با ژنهای سالم - که مدت ۱۵ سال از آغاز آن می گذرد و تاکنون موفقیتهای محدودی را نیز برای انسان به همراه داشته است. این مطالعات در سال ۱۹۹۹ با شکست مواجه شد زمانیکه این درمان بر روی دختر ۱۸ ساله ای که از اختلال کبدی رنج می برد، انجام شد و منجر به مرگ او شد. و تعدادی از کودکانی که از نوعی اختلال ایمنی بدن رنج می بردند نیز مبتلا به سرطان خون شدند.

کسانی که در این تحقیقات شرکت کردند، جهش ژنتیکی ای داشتند که پروتئین مورد نیاز شبکیه برای احساس نور و ارسال تصاویر به مغز را تامین میکرد. کسانی که فاقد این ژن بودند، بتدریج بینایی خود را از دست می دادند و در بزرگسالی نابینا می شدند.

در این حالت شبکیه تا مدتی وضعیت عادی خود را حفظ می کند و در این فاصله می توان از آن برای جایگزینی ژن سالم استفاده کرد. ژن معیوب را در این حالت میتواند به فقدان شمع موتور، در یک خودرو تشبیه کرد که بدون آن کل موتور از کار خواهد افتاد.

دانشمندان میلیونها ژن یکسان را که سالم بودند به شبکیه در پشت چشم تزریق نمودند. یک چشم که کمترین دید را داشت مورد آزمایش قرار گرفت و چشم دیگر جهت مقایسه نگه داشته شد. بعد از درمان، میزان دید و حساسیت به نور هر کدام بصورت دوره ای اندازه گیری شد و برای تست تحریک پذیری، از مسیرهای پرپیچ و خم با مانع استفاده شد.

هر سه داوطلب شرکت کننده در این درمان، دو زن ۱۹ و ۲۶ ساله و یک مرد ۲۶ ساله، بهبود قابل توجهی در بینایی خود - بخصوص در نورکم - داشتند. s

استیون، پسر ۱۸ ساله ای که تحت درمان قرار گرفت، تا قبل از عمل، مسیر پر پیچ و خم مخصوصی که برای تست در نظر گرفته شده بود را در ۷۷ ثانیه طی می کرد، اما بعد از آن توانست این مسیر را در نور کم و در طول ۱۴ ثانیه بدون برخورد با موانع طی کند.

تاکنون عوارض جانبی جدی از این آزمایشات گزارش نشده و محققان بر این باورند که ویروس تغییر یافته ایکه برای تزریق ژن به داخل شکبیه استفاده شده، به قسمتهای دیگر بدن راه نیافته است.گروه تحقیقاتی امیدوارند که این آزمایشات در بیماران خردسال با عارضه خفیف تر نتیجه بهتری را در پی داشته باشد.