اولین موفقیت در درمان هموفیلی توسط ژن درمانی
اولین موفقیت در درمان هموفیلی توسط ژن درمانی
پژوهشگران انستیتو ی(Telethon di terapia genica (Tiget سان رافایل میلان در این تکنیک از micro- RNA (فراگمنت های کوچک ماده ژنتیکی که دارای اطلاعات نیستند وبرای تنظیم بیان ژنی بکار می آید) استفاده کرده و در درمان این بیماری خونی نتایج مثبتی را مشاهده کردند. پژوهشگران این موسسه به ریاست دکتر لویجی نالدینی Luigi Naldini اولین نتایج را توسط تراپی ژنی برای درمان هموفیلی را بدست آوردند. دکتر نالدینی اشاره کرد: استراژی خاصی را برای مخفی کردن ژن جدید در مقابل سیستم ایمنی انجام دادیم و در مدلهای هموفیلی موشها با موفقیت بکار بردیم.این موضوع نشان دهنده موثرو موفق بودن ژن درمانی می باشد. این اولین باری هست که از ژن درمانی بصورت تحقیقی برای درمان بیماریهای خونی استفاده می شود که در آن سیستم ایمنی نقشی نداشته است. دکتر نالدینی اضافه کرد: تا تحقیق کلینیکی آن هنوز راه زیادی باقی مانده . قبل از اینکه این استراژی جدید بر روی انسان پیاده شود باید بر روی مدلهای حیوانات درشت جثه تست شود. بطور نمونه در ایالات متحده سگ های مبتلا به هموفیلی را بدست آوردند. در حال حاضر پژوهشگران قصد گسترش دادن بیان ژنها توسط micro-RNA به شکلی که بتوان از آنها تنها برای جاهایی که لازم هست استفاده کرد. با این روش می توان آنها را به شکل کنترل شده وارد سلولهای بنیادی نمود. این نتایج اول در ایالات متحده و بعد در شهر رم معرفی شدند.لازم است این نکته را اشاره کنم که محقق ایرانی خانم دکتر فلورا پیوندی استاد پزشکی داخلی دانشگاه میلان در آزمایشگاه ی بنیاد لویجی ویلا در رابطه با سندرم های خونریزی و فاکتورهای انعقاد خون تحقیقات بسیاری انجام داده و یکی از افتخارات میهن ما در این زمینه می باشد.اپرون
