«تحولی بزرگ» در درمان با ویرایش ژنتیکی، اثری از سرطان در دختر نوجوان دیده نمی‌شود

نوجوانی که سرطان خونش به درمان‌های موجود جواب نداده بود با استفاده از یک روش نوین درمانی، اکنون عاری از سرطان است.

این روش مهندسی ژنتیک، نوعی «ویرایش ژن» دقیق و هدفمند است به نام «ویرایش بازهای نوکلئیدی» که به گفته پزشکان و دانشمندان بیمارستان گریت اورموند استریت در لندن، بیمارستان تخصصی کودکان دانشگاه یوسی‌ال، برای اولین بار در دنیا انجام شده است و آلیسیا، دختر ۱۳ ساله، اکنون شش ماه بعد از شروع این درمان، عاری از سرطان است.

پارسال پزشکان تشخیص دادند که آلیسیا به سرطان حاد لنفوسیت‌های تی (T-ALL) مبتلا شده اما درمان‌های رایج، شیمی‌درمانی و پیوند مغز استخوان که معمولا موثرند، جواب ندادند. در این بیماری سلول‌های تی که باید بدن را از عوامل بیماری‌زا محافظت کنند خود افسارگسیخته و عامل بیماری‌زا می‌شوند.
آلیسیا پیش از شیمی‌درمانیبنابراین متخصصان در بیمارستان گریت اوموند استریت به آلیسیا و مادرش پیشنهاد این روش جدید را دادند که برای کسی انجام نشده بود. در حالیکه راهی دیگری نمانده بود، آلیسیا در نهایت تصمیم گرفت آن را امتحان کند. آلیسیا ۱۶ هفته در بخش ایزوله در بیمارستان بستری شد و حتی نمی‌توانست برادرش را که مدرسه می‌رفت ببیند. در حین این درمان چون سیستم ایمنی سرکوب می‌شود فرد بشدت در خطر عفونت قرار دارد.

یک گروه بزرگ علمی و طبی به سرپرستی پروفسور ایمنی‌شناسی واسیم قاسم شروع به آماده کردن داروی اختصاصی برای آلیسیا به روش جدید کردند. از زمانی که روش انقلابی ویرایش ژن موسوم به کریسپر معرفی شد حدود ده سال و از زمانی که روش جدیدتر ویرایش بازها معرفی شد شش سال می‌گذرد.

به گفته پروفسور قاسم این شاخه «بسرعت رو به پیشرفت» است و «قابلیت فراوانی» در درمان »بیماری‌های مختلف» دارد.
آلیسیا وقتی فهمید موهایش با شیمی‌درمانی خواهند ریخت تصمیم گرفت آنها را اهدا کندبرای ساخت داروی خاص آلیسیا، از یک فرد سالم لنفوسیت‌های تی را گرفتند و با دستکاری ژنتیکی، آنها را به سلول‌های تی موسوم به «کایمریک گیرنده آنتی‌ژن» یا «سلول تی کار» تبدیل کردند. این سلول‌های »کار» در واقع دستکاری شده‌اند تا سلول‌های سرطانی را شناسایی و نابود کنند. اما استفاده از روش معمول تولید این سلول‌ها برای درمان سرطان سلول تی آسان نیست، چرا که در مرحله تولید دارو خود این سلول‌های کار همدیگر را بجای سلول سرطانی می‌گیرند و از بین می‌برند.

پژوهشگران در بیمارستان گریت اورموند استریت برای غلبه بر این مشکل از روش جدید ویرایش بازها استفاده کردند و چندین دستکاری در بازهای رشته دی ان آ کردند بجای اینکه خود رشته اصلی را ویرایش کنند.

اگر دو رشته دی‌ان‌ای را شکل نردبان فرض کنیم، در روش کریسپر، برای دستکاری ژن معیوب بخشی از دو ستون نردبان هم دستکاری می‌شداما در روش جدید یعنی ویرایش بازها فقط پله‌های نردبان دستکاری می‌شوند.

این دارو به آلیسیا داده شد و پس از ۲۸ روز پیوند استخوان برایش انجام شد تا پس از اینکه سلول های کار جدید سلول های جدید را از بین بردند، سیستم خونساز و ایمنی او بتوانند بودن وجود سلول‌های سرطانی نوسازی و بازسازی کنند.

تا سه ماه بعد آزمایش‌ها نشان می‌دادند که سرطان هنوز باقی است. اما بعد اتفاق مهمی افتاد و در دو بررسی بعدی نشانی از سرطان در آلیسیا دیده نشد.
ویرایش بازهای نوکلئوتیدی: در بالا لنفوسیت تی که از اهداکننده سالم گرفته شده دیده می‌شود اما باید برای بیمار طراحی شود. ردیف دوم: ابتدا آن را برای مقاوم شدن به شیمی‌درمانی دستکاری ژنتیکی می‌کنند (۱) کاری می‌کنند که سلول‌های تی سالم به هم حمله نکنند (۲) و دستگاه ایمنی بیمار، سلول‌های تی سالم را عامل خارجی شناسایی و به آنها حمله نکند (۳). ردیف سوم: سلول تی طراحی‌شده را به گیرنده‌های جدید مجهز می‌کنند (چپ) که اکنون قادر است سلول های سرطانی را شناسایی و نابود کند (راست)اکنون سوال بزرگ این است که این وضعیت آیا پایدار می‌ماند یا بیماری بر می‌گردد. از این رو آلیسیا مرتب از نظر طبی زیر نظر است با اینحال او که کریسمس پارسال ممکن بود آخرین کریسمسش باشد اکنون با خوشحالی در کنار خانواده به روزهای بهتر امیدوار است.

سازمان غذا و داروی آمریکا به روش جدید اجازه کارآزمایی بالینی داده اما هنوز این روش برای درمان گسترده تایید نشده است.

بیمارستان گریت اورموند استریت کارآزمایی آن را برای ده بیمار دیگر که به درمان‌های سرطان خون پاسح نداده‌اند در برنامه دارد.

استفاده از ویرایش بازها برای بیماری‌های دیگر مثل کم‌خونی داسی که فقط با تغییر یک باز در رشته دی‌ان‌ای قابل درمان است هم بزودی انجام می‌شود.‌

تنها کارآزمایی بالینی دیگری که با استفاده از ویرایش بازها گزارش شده تابستان در نیوزیلند بود برای درمان یک بیماری ژنتیکی که باعث افزایش خطرناک کلسترول خون می‌شود.