درمان موش‌های ناشنوا با ژن‌درمانی

در  آزمایشگاه بیمارستان کودکان در بوستون، نحوه مداوای ناشنوایی ژنتیک در حال شکل‌گیری است. جف هالت محقق ارشد این پروژه می‌گوید که اگر همه مراحل به خوبی پیش برود، کودکانی که ناشنوایی آنها به خاطر جهش ژنتیکی ایجاد شده است، در آینده هرگز ناشنوا باقی نخواهند ماند.

 

رویترز طی گزارشی که چهارشنبه ۱۱ شهریورماه منتشر کرده است، می‌گوید که این تیم پزشکی مشکل ناشنوایی کودکان را در خود منبع آسیب می‌خواهد حل کند؛بدین ترتیب که آنها می‌خواهند با ویروس‌های مهندسی شده ژن‌های معیوبی که بخشی از گوش درونی را می‌سازند، اصلاح کنند.

 

به عبارت دیگر، اصل کار بر ژن‌درمانی ویروسی نهاده شده است.

آقای هالت می‌گوید که «استراتژی ما برداشتن یک بردار ویروسی و حذف ژن‌های ویروسی است به‌طوری که این ویروس‌ها موجب بیماری نشود و آنها با توالی صحیح «دی ان ای»، جایگزین ژن «تی‌‌ام سی ۱» می‌شوند که یکی از عوامل اساسی برای داشتن قدرت شنوایی است.

«تی‌ام سی ۱» مسئول تشکیل پروتئین‌هایی است که کار آنها تبدیل امواج صوتی به سیگنال‌های الکتریکی است. این سیگنال‌ها سپس به مغز مخابره شده و مورد پردازش قرار می‌گیرند.

 

بر اساس این گزارش، تیم آقای هالت با آزمایش ایده خود بر روی دو نوع موش ناشنوا که ژن‌های «تی سی‌ام ۱» آنها شبیه انسان است، قدرت شنوایی آنها را ترمیم کرده‌اند. آنها یک ویروس مهندسی‌شده بنام «ای‌ای وی ۱» را که کارکرد شبیه ژن «تی‌ام سی ۱» دارد، در گوش داخلی موش‌ها وارد کرده بودند.

 

آزمایش بازیابی شنوایی این دو نوع موش ناشنوت به این‌گونه بوده که آنها را در محوطه بسته‌ای قرار داده و به‌صورت ناگهانی صدای بلندی به داخل محوطه ارسال می‌کنند. موش‌های کر به این صدا واکنشی نشان نمی‌دهند، اما این دو موش بعد از مداوا، به صدا واکنش نشان داده و از جا جهیده‌اند.

 

آقای هالت می‌گوید که حداقل هفتاد جهش ژنتیکی مختلف وجود دارد که باعث ایجاد ناشنوایی در دوران بلوغ می‌شود، اما ژن درمانی پتانسیل معالجه همه این اختلالات را در آینده خواهد داشت، به‌طوری که دیگر هیچ کودکی در آینده مشکل شنوایی نداشته باشد.