سه سال بعد از ژن درمانی برای سرطان خون لاعلاج: کلاس رانندگی می‌روم و برای آینده برنامه‌ریزی می‌کنم

آلیسا تپلی، ۱۶ ساله، نخستین دختری بود که تحت درمان قرار گرفتبی بی سی: پزشکان گزارش داده‌اند که نوعی درمان که زمانی شبیه داستان‌های علمی‌تخیلی به نظر می‌رسید توانسته در برخی بیماران، جلوی پیشرفت سرطان‌های خون تهاجمی و لاعلاج را بگیرد.

این درمان، شامل ویرایش دقیق دی‌ان‌ای سلول‌های سفید خون است تا آن‌ها را به یک «داروی زنده» برای مبارزه با سرطان تبدیل کند.

اولین دختری که تحت این درمان قرار گرفت، همچنان عاری از بیماری است و اکنون قصد دارد دانشمند سرطان شود.

اکنون هشت کودک دیگر و دو بزرگسال مبتلا به سرطان لنفوبلاستیک حاد سلول تی تحت درمان قرار گرفته‌اند که ۶۴ درصد آن‌ها به وضعیت بهبودی رسیده‌اند.

کار سلول‌های تی (T) این است که نگهبان بدن باشند و تهدیدها را شناسایی و نابود کنند. اما در این نوع سرطان خون، آن‌ها از کنترل خارج می‌شوند.

شیمی‌درمانی و پیوند مغز استخوان در درمان این نوع از سرطان مؤثر نبودند.

غیر از داروی آزمایشی، تنها گزینه‌ای که برای بیماران باقی مانده بود، فراهم کردن شرایطی برای مرگی آرام‌تر بود.

آلیسا تپلی ۱۶ ساله از لستر می‌گوید: «واقعا فکر می‌کردم که قرار است بمیرم و نمی‌توانم بزرگ شوم و کارهایی را انجام بدهم که هر کودکی سزاوار انجام دادن آن‌هاست.»

او اولین فرد در جهان بود که این درمان را در بیمارستان گریت اورموند استریت دریافت کرد و اکنون از زندگی لذت می‌برد.
آلیسا اکنون از زندگی لذت می‌برداین درمان انقلابی که سه سال پیش انجام شد، شامل از بین بردن کامل سیستم ایمنی قدیمی او و پرورش یک سیستم ایمنی جدید بود. او چهار ماه را در بیمارستان گذراند و نمی‌توانست برادرش را ببیند، چون ممکن بود از او عفونتی منتقل شود.

اما اکنون سرطان در بدنش قابل تشخیص نیست و تنها به معاینه سالانه نیاز دارد. آلیسا مشغول گذراندن امتحانات دبیرستان است، در برنامه جایزه دوک ادینبرا برای نوجوانان شرکت می‌کند، به کلاس‌های رانندگی فکر می‌کند و برای آینده‌اش برنامه‌ریزی می‌کند.

او گفت: «دارم بررسی می‌کنم که در رشته علوم زیست‌پزشکی کارآموزی کنم و امیدوارم روزی در زمینه تحقیقات سرطان خون فعالیت کنم.»
تیم کالج دانشگاهی لندن و بیمارستان گریت اورموند استریت از یک فناوری‌ به نام «ویرایش باز» استفاده کردند.

بازها همان حروف الفبای حیات هستند. چهار نوع باز اصلی در دی ان ای وجود دارد: آدنین (A)، سیتوزین (C)، گوانین (G) و تیمین (T). این بازها مثل حروف الفبا عمل می‌کنند؛ همان‌طور که حروف کنار هم قرار می‌گیرند و کلمات را می‌سازند، میلیاردها باز در دی ان ای ما نیز کنار هم قرار می‌گیرند و دستورالعمل‌های لازم برای عملکرد بدن را تشکیل می‌دهند.

ویرایش باز به دانشمندان اجازه می‌دهد تا به ‌دقت به بخشی خاص از کد ژنتیکی دست یابند و سپس ساختار مولکولی تنها یک باز را تغییر دهند و آن را به نوعی دیگر تبدیل کنند، و در نتیجه دفترچه راهنما را بازنویسی کنند.

پژوهشگران قصد داشتند قدرت طبیعی سلول‌های «تی‌» سالم را برای شناسایی و نابود کردن تهدیدها به کار گیرند و این توان را علیه سرطان لنفوبلاستیک حاد سلول تی به کار بگیرند.

این کار بسیار دشواری بود. آن‌ها باید سلول‌های تی خوب را طوری مهندسی می‌کردند که سلول‌های بد را شکار کنند، بدون آن‌که خود درمان از بین برود.

هشت کودک دیگر و دو بزرگسال مبتلا به سرطان لنفوبلاستیک حاد سلول تی، تحت درمان قرار گرفته‌اندآن‌ها کار را با سلول‌های سالم تی از یک اهداکننده آغاز کردند و شروع به اصلاح آن‌ها کردند.

اولین ویرایش باز، مکانیزم هدف‌گیری سلول‌های تی را غیرفعال کرد تا نتوانند به بدن بیمار حمله کنند.

ویرایش دوم، یک نشان‌گر شیمیایی به نام «سی‌دی هفت» (CD7) را حذف کرد که روی تمام سلول‌های تی وجود دارد. حذف آن برای جلوگیری از نابودی خوددرمانی ضروری است.

ویرایش سوم یک «پوشش نامرئی» بود که از کشته شدن سلول‌ها توسط داروی شیمی ‌درمانی جلوگیری می‌کرد.

مرحله نهایی اصلاح ژنتیکی به سلول‌های تی دستور داد تا هر چیزی را با نشان‌گر «سی‌دی هفت» شکار کنند.

اکنون سلول‌های تی اصلاح‌شده، هر سلول تی دیگری را که پیدا می‌کردند، چه سرطانی و چه سالم، نابود می‌کردند، اما به یکدیگر حمله نمی‌کردند.

این درمان به بیماران تزریق می‌شود و اگر چهار هفته بعد سرطان قابل تشخیص نباشد، بیماران برای بازسازی سیستم ایمنی خود پیوند مغز استخوان دریافت می‌کنند.

پروفسور وسیم قاسم ازکالج دانشگاهی لندن و بیمارستان گریت اورموند استریت می‌گوید: «چند سال پیش، این کار فقط داستانی علمی‌-تخیلی بود.»

او می‌افزاید: «ما باید عملا کل سیستم ایمنی بدن را از بین ببریم ... این درمانی عمیق و بسیار سنگین است، فشار زیادی به بیماران وارد می‌کند، اما وقتی جواب می‌دهد، نتیجه‌اش فوق‌العاده است.»

این مطالعه که در نشریه پزشکی نیوانگلند منتشر شده، نتایج درمان ۱۱ بیمار اول را در بیمارستان‌های گریت اورموند استریت و کینگز کالج گزارش می‌دهد. طبق این گزارش، ۹ نفر به بهبودی عمیقی دست یافتند که به آن‌ها اجازه پیوند مغز استخوان داد.

هفت نفر هنوز از سه ماه تا سه سال پس از درمان، عاری از بیماری باقی مانده‌اند.

یکی از بزرگ‌ترین خطرات درمان، عفونت‌هایی است که هنگام از بین بردن سیستم ایمنی بدن بروز می‌کند.

در دو مورد، سرطان توانست نشان‌گر سی‌دی هفت خود را از دست بدهد و از درمان پنهان شود و دوباره به بدن بازگردد.

دکتر روبرت کیزا از بخش پیوند مغز استخوان در بیمارستان گریت اورموند استریت گفت: «با توجه به تهاجمی بودن این نوع خاص از سرطان خون، این‌ها نتایج بالینی بسیار قابل توجهی هستند، و طبعا خیلی خوشحالم که توانستیم به بیمارانی که امیدی نداشتند، امید ببخشیم.»

دکتر دبورا یالوپ، متخصص خون‌شناسی در بیمارستان کینگز نیز گفت: «ما واکنش‌های بسیار چشم‌گیری در پاک‌سازی سرطان‌های خونی دیده‌ایم که به نظر غیرقابل درمان می‌رسیدند. این رویکردی بسیار قدرتمند است.»

دکتر تانیا دکستر، مسئول ارشد پزشکی در بنیاد خیریه سلول بنیادی آنتونی نولان در بریتانیا، درباره این تحقیق گفت: «با توجه به اینکه پیش از این آزمایش، شانس زنده ماندن این بیماران بسیار پایین بود، این نتایج امیدبخش است که درمان‌هایی مانند این به پیشرفت خود ادامه دهند و در آینده برای بیماران بیشتری در دسترس قرار گیرند.»