گران‌ترین داروی دنیا(داروی دو میلیون دلاری ) که معلولیت ارثی ناشی از آتروفی عضلانی نخاعی را درمان می‌کند

گران‌ترین داروی دنیا که معلولیت ارثی ناشی از آتروفی عضلانی نخاعی را درمان می‌کند، در آمریکا مجوز گرفته است. بدون کمک بیمه‌ها، هیچ‌ خانواده‌ای امکان استفاده از این درمان بالای دو میلیون دلاری را نخواهد یافت. 
 
شرکت داروسازی سوئیسی "نوارتیس" (Novartis) توانسته از دولت آمریکا مجوز فروش یک داروی ژن‌درمانی جدید را دریافت کند. قیمت هر دوز این دارو دو میلیون و ۱۰۰ دلار تعیین شده است.
 
سازمان غذا و دارو در آمریکا (FDA) مجوز استفاده از این دارو برای درمان کودکان مبتلا به بیماری ارثی آتروفی عضلانی ستون فقرات را صادر کرده است. این عارضه موروثی که به اختصار SMA نامیده می‌شود، یک بیماری نادر عصبی-عضلانی است که با از دست رفتن اعصاب حرکتی و تحلیل عضلات همراه می‌شود و به مرگ زودرس یا معلولیت همیشگی فرد مبتلا می‌انجامد.
 
از هر ۱۰ هزار تولد، یک نوزاد با این بیماری عضلانی به دنیا می‌آید.
 
کمپانی سوئیسی می‌گوید این دارو یک کپی سالم را جایگزین ژن معیوب ناقل بیماری می‌کند و با تزریق یک واحد از آن، روند بیماری متوقف می‌شود. البته این دارو نمی‌تواند آسیب‌های موجود نزد فرد مبتلا را به نقطه صفر برساند. بر همین اساس تاکید شده که تشخیص فوری و به موقع SMA اهمیت حیاتی دارد.
 
در اغلب مراحل ژن‌درمانی، ژن طبیعی به درون ژنوم وارد می‌شود تا جایگزین ژن بیماری‌زا شود. یک مولکول حامل که به آن ناقل (vector) می‌گویند، برای وارد کردن ژن درمان‌کننده به سلول‌های هدف بیمار مورد استفاده قرار می‌گیرد.
 
علم ژن‌درمانی هنوز در مرحله تکوین قرار دارد و به دلیل هزینه‌های بسیار بالا، هنوز جنبه عمومی و بالینی نیافته است.
یک‌بار پرداخت به جای یک عمر هزینه
مقامات درمانی آمریکا ابتدا به خاطر قیمت گزاف این دارو از دادن مجوز به آن خودداری کرده بودند اما بنگاه داروسازی سوئیسی توانست آنها را متقاعد کند که جان بیماران با این دارو نجات داده می‌شود و یک بار پرداخت، به صرفه‌تر از صدها هزار دلار هزینه‌ پراکنده و فیزیوتراپی‌های طولانی است؛ هزینه‌‌‌ای که به مراتب برای بیمه‌ها سنگین‌تر است.
یک روش دیگر معالجه کودکان مبتلا به آتروفی عضلانی، متصل کردن دستگاه‌های تغییر دهنده وضعیت بدن Exoskelett به اندام‌های حرکتی بیمار برای کمک به تحرک اوست. 
 
جری مندل، متخصص مغز و اعصاب که نخستین آزمایش‌ها با داروی جدید را روی بیماران انجام داده می‌گوید: «اولین سری کودکان تحت درمان، اینک به سن چهارسالگی و پنج سالگی رسیده‌اند و نشانه‌ای از عارضه ندارند اما نمی‌توان با قطعیت گفت که یک بار دارو برای همه عمر آنها کفاف می‌دهد.»
رقابت بنگاه‌های دارویی
تا کنون تنها یک دارو از کمپانی داروسازی آمریکایی بیوژن برای معالجه ببماری‌های ژنتیک در بازار وجود داشت. این دارو که باید هر چهار ماه یکبار تجویز شود، در سال نخست درمان ۷۵۰ هزار دلار و در سال‌های بعدی ۳۷۵ هزار دلار خرج دارد.
 
داروسازی سوئیسی نوارتیس برای کسب مجوز از آمریکا، ابتدا مبلغ یک و نیم الی پنج میلیون دلار را پیشنهاد داده بود اما در مراحل تایید و تصویب دارو، میانگین ۱/۲ تا ۲/۱ میلیون دلار موجه تشخیص داده شد. انستیتوی نظارت‌های پزشکی و اقتصادی که موسسه‌ای مستقل و غیرانتفاعی است، استدلال کرد که این دارو به نحو بارزی بر زندگی و آینده خانواده‌های بیماران تاثیر خواهد گذاشت.
 
کمپانی داروسازی سوئیسی نوارتیس به بیمه‌ها امکان داده که پول دارو را قسطی پرداخت کنند. انتظار می‌رود که در سال ۲۰۱۹، کشورهای اروپایی و ژاپن نیز مجوز استفاده از این دارو را صادر کنند.
 
برآورد شده که داروسازی نوارتیس تا سال ۲۰۲۲ از فروش این دارو دو میلیارد دلار درآمد داشته باشد. این در حالی است که شرکت داروسازی رقیب، یعنی کمپانی روشه در سوئیس نیز در حال مطالعه روی ساخت دارویی برای معالجه آتروفی عضلانی است.