موفقیت نویدبخش در معالجه هموفیلی با ژن درمانی

براساس مطالعات تازه در بریتانیا و آمریکا تنها یک تزریق می تواند برای درمان افراد مبتلا به هموفیلی نوع بی کافی باشد.

در این مطالعه به شش بیمار، ویروسی تزریق شد که باعث تولید پروتئین های منعقد کننده خون می شود.

چهار نفر آنها پس از این معالجه از مصرف دارو بی نیاز شدند.

پزشکان گفتند که این نوع ژن درمانی به طور بالقوه می تواند زندگی بیماران را متحول کند.

سایر محققان نیز آن را یک "مطالعه واقعا چشمگیر" توصیف کرده اند.

در کد ژنتیکی افراد مبتلا به هموفیلی نوع بی اشکالی وجود دارد که باعث می شود نتوانند پروتئینی به نام "عامل آی اکس" را تولید کنند.

این پروتئین در انعقاد خون نقش اساسی دارد.

بیماران هموفیلی درحال حاضر با تزریق "عامل آی اکس"، گاهی تا چند بار در هفته، معالجه می شوند اما فرآیند تولید این دارو پرهزینه است.

محققان در دانشگاه کالج لندن و بیمارستان تحقیق کودکان سن جود در آمریکا در جستجوی راه حلی دائمی تر بودند.

اصلاح ویروس

آنها یک نوع ویروس موسوم به "اِی اِی وی" که عوارضی ندارد را برداشتند و آن را طوری اصلاح کردند که سلول های کبد را به ماده ژنتیکی "عامل آی اکس" آلوده کند.

این ژن سپس در سلول های کبد باقی می ماند و به سلول ها دستور ساخت پروتئین انعقاد خون را می دهد.

این ویروس در مجموع به شش نفر در بیمارستان فری رویال لندن تزریق شد.

به دو نفر آنها دوز کم، دو نفر دوز متوسط و دو نفر دوز بالا تزریق شد.

نتایج چاپ شده در نشریه پزشکی نیوانگلند نشان داد که میزان عامل آی اکس می تواند در اثر این تزریق افزایش یابد.

به طور طبیعی میزان عامل آی اکس در بدن این بیماران در مقایسه با افراد سالم کمتر از یک درصد بود.

پس از تزریق، میزان عامل آی اکس در بدن آنها به ۲ تا ۱۲ درصد رسید.

میزان آن در اولین بیمار معالجه شده برای بیش از ۱۶ ماه دو درصد یا بالاتر باقی ماند.

میزان آن در یکی از بیمارانی که بیشترین دوز را دریافت کرد از هشت تا دوازده درصد متغیر ماند که برای ۲۰ هفته دوام داشت.

کارل واکر ۲۶ ساله از برکشایر بیشترین میزان بهبود را نشان داد.

او گفت که دیگر نیازی به معالجات عادی حتی در هنگام جراحت ندارد درحالی که قبلا هفته ای سه بار دارو تزریق می کرده است.

دکتر آمیت نصوانی از دانشگاه کالج لندن به بی بی سی گفت که بیمارانی که میزان عامل آی اکس آنها به ۱۲ درصد می رسد دیگر نیازی به مراجعه به کلینیک ندارند.

او گفت این افراد می توانند بدون هیچ مشکلی دنبال زندگی عادی خود بروند.

آنها فقط وقتی که دچار تصادف رانندگی شوند یا از ارتفاع بلند پرت شوند ممکن است مشکل پیدا کنند.

او گفت که هدف این تحقیقات تغییر وضعیت بیماران از هموفیلی شدید به یک هموفیلی ملایم بوده است.

او گفت که همه بیماران حاضر در مطالعه از این شیوه سود برده اند، حتی بیمارانی که نتوانسته اند تزریق های منظم عامل آی اکس را قطع کنند.

او این را یک پیشرفت بزرگ خواند که برای اولین بار به دست می آید.

+105
رأی دهید
-22

Mehrdad2010 - ونکوور - کانادا
خبر بسیار جالبی‌ است. ممنون از خبر رسانی. با اجازه شما من اندکی‌ متن ترجمه شده را تصحیح می‌کنم: ویروس یاد شده عامل انعقاد خون نیست بلکه از آنجا که ژن کد کننده فاکتور ۹ انعقاد در این بیماران معیوب است، محققان با این روش ژن سالم را درون یک نوع ویروس جا سازی میکنند و بعد از تزریق، این ویروس به سلول‌های کبد می‌رسد و به آنها حمله می‌کند و ماده ژنتیکی‌ خود (و از جمله ژن سالم کد کننده فاکتور ۹ را) به سلول تزریق می‌کند. در واقع نقش ویروس در اینجا حمل ژن سالم به سلولهای کبد بیمار است. در ضمن عامل‌ای ایکس که ذکر شده،ظاهراً همان فاکتور ۹انعقادی است( IX در زبان لاتین عدد ۹ می‌باشد). ژن بیماری هموفیلی B(همانند هموفیلی A) بر روی کروموزوم X قرار دارد و از آنجا که صفت بیماری به صورت مغلوب منتقل میشود، در خانمها که دو عدد کروموزوم X دارند، بروز بیماری بسیار نادر است(هر دو کروموزوم که هر کدام از یکی‌ از والدین منتقل شده اند باید معیوب باشند) اما در آقایان که فقط یک کروموزوم X دارند(و آن هم از مادر گرفته شده) شایع تر است
دوشنبه 21 آذر 1390 - 08:06
Mehrdad2010 - ونکوور - کانادا
در ضمن برای علاقمندان، اصل مقاله تحت عنوان Adenovirus-Associated Virus Vector–Mediated Gene Transfer in Hemophilia B در شماره اخیر ژورنال The New England Journal of Medicine چاپ شده(December 10, 2011 (10.1056/NEJMoa1108046)
دوشنبه 21 آذر 1390 - 08:16
geelongcat - سیدنی - استرالیا
بالاخره یک خبر خوب خواندیم. خدا را شکر. به امید درمان کامل این بیماری. آفرین بر پژوهشگران.
دوشنبه 21 آذر 1390 - 21:17
نظر شما چیست؟