ژن درمانی‌ دریچه‌ای نوین به روی نابینایان‌

ژن درمانی‌ دریچه‌ای نوین به روی نابینایان‌

گفتگوی اختصاصی «سیب» با دکتر جین بنت از دانشگاه پنسیلوانیا

طی سال‌های اخیر بحث پزشکی درمانی استفاده از ژن‌ها به عنوان فاکتوری موثر در درمان بیماری‌هایی که عنوان لاعلاج را یدک می‌کشند در صدر تحقیقات پزشکی دانشمندان قرار گرفته است. تکنیک ژن درمانی و استفاده از آن در درمان نابینایی و کم بینایی در افراد یکی از مهمترین شاخه‌های تحقیقاتی در این عرصه نوین است. بتازگی و در قالب پروژه‌ای بین‌المللی، گروه‌های تحقیقاتی در امریکا و انگلیس به استفاده از این تکنیک نوین درمانی روی چندین داوطلب نابینا و کم بینای انسانی روی آورده و با روبه‌رو شدن با نتایجی امیدوارکننده اکنون امیدوار هستند تا نابینایی و کم بینایی را برای همیشه درمان کنند.

 این افراد از بیماری لاعلاجی رنج می‌برند که پیامد آن نابینایی است و تاکنون هیچ دارویی برای درمان آنها ابداع نشده است. دکتر جین بنت رهبر گروه امریکایی این پروژه از دانشگاه پنسیلوانیا در گفتگوی اختصاصی با جام‌جم ضمن تشریح این تکنیک نوین درمانی ابراز امیدواری می‌کند که طی سال‌های آینده و با ارتقای دانش بشری درباره ژن‌ها و کاربردهای درمانی آنها بتوان با اطمینان مدعی شد که نابینایی برای همیشه از اطلس بیماری‌های بشری پاک می‌شود.

بازگرداندن بینایی به نابینایان حتی در بیان نیز تداعی کننده توسعه و پیشرفت شیرینی در دنیای پزشکی است. با چه رویکردی این آزمایشات را آغاز کردید؟

بیمارانی را که در این مطالعه مورد بررسی و آزمایش قرار دادیم، افرادی بودند که به بیماری لاعلاج مادرزادی موسوم به «لبر» مبتلا هستند. این بیماری به صورت وراثتی به شخص منتقل شده و از دوران نوزادی و کودکی مشکلات زیادی برای فرد ایجاد می‌کند و از آنجا که هیچ درمانی برای آن وجود ندارد، مبتلایان به آن را برای بررسی‌های خود انتخاب کردیم. من به عنوان یک محقق و رهبر پروژه خود نیز از نتایج پروژه هیجان زده شده‌ام و باید بگویم حقیقتا دستاورد شگفت آوری است.

استفاده از ژن درمانی تا چه حد در بازگرداندن بینایی به این افراد موثر بوده است؟

ما در این پروژه بین‌المللی که به صورت همزمان در امریکا و انگلیس انجام شد از 6 داوطلب مبتلا به بیماری لبر استفاده کردیم. برخی از این افراد از آنچنان کم بینایی‌ای رنج می‌بردند که تنها جابه‌جایی اشیاء آن هم در نور شدید را حس می‌کردند اما اکنون و به لطف استفاده از تکنیک ژن درمانی می‌توانند خطوط بزرگ را درک کرده و بخوانند؛ بی شک این پیشرفتی موثر در درمان‌های پزشکی محسوب می‌شود.

در ادامه این پروژه چه هدفی را دنبال می‌کنید؟

نکته مهم این است که ما هیچ وقت به دنبال بازگردادن بینایی 100 درصد نیستیم؛ چون عملا برای بیماران مادرزادی حداقل در عصر حاضر غیرممکن است. اما هدف مهم بعدی که دنبال می‌کنیم رفتن به سراغ طیف دیگری از بیماران چشمی است تا با استفاده از ژن درمانی چگونگی بازگردادن بینایی به آنها را نیز بررسی کنیم.

کمی درباره جزییات تکنیک نوین درمانی که استفاده کرده‌اید صحبت کنید.

ابتدا باید یگویم ژن درمانی تکنیک نوینی است که چندین سال است در خصوص بیماری‌های مختلف به کار گرفته شده؛ اما درخصوص چشم و بیماری‌های آن به دلیل حساسیت خاصی که این عضو از بدن دارد، جرات چندانی وجود نداشته است. تحقیقات اصلی ما روی این نوع بیماری و استفاده از تکنیک ژن درمانی از جولای سال 2000 میلادی آغاز شد. ما در ابتدا به سراغ بررسی نتایج تحقیقات و آزمایشات سایر تیم‌های تحقیقاتی که روی حیوانات آزمایشگاهی انجام شده بود رفتیم و پس از اطمینان خاطر حاصل کردن از عملی شدن آزمایش‌ها روی نمونه‌های انسانی، به سطحی از شجاعت دست یافتیم تا داوطلبان انسانی را انتخاب کنیم. کاری که ما کرده‌ایم به بیان ساده شامل برداشتن ژن‌های معیوب از ساختار شبکیه بیمار و جایگزینی آنها با نسخه‌های سالم از همان دسته است. در این فرآیند بالغ بر میلیون‌ها نسخه از ژن سالم را وارد شبکیه یکی از دو چشم کردیم و در ادامه پیشرفت‌های به عمل آمده در بینایی چشم مورد نظر با چشمی که هیچ ژن سالمی دریافت نکرده بود مورد قیاس قرار دادیم و همان‌طور که از ابتدا انتظار داشتیم شاهد بهبود وضعیت بینایی و تشخیص اشیای محیطی به وسیله چشم درمان شده بودیم.

فکر می‌کنید این دستاورد تا چه حد در درمان‌های پزشکی تاثیرگذار باشد و راه را برای سایر تکنیک‌های نوین درمانی باز کند.

همان طور که گفتم، ژن درمانی سابقه بیش از 10 سال دارد؛ اما در این سال‌ها و بنا به دلایلی همچون ناکافی بودن دانش بشری در خصوص ساختار ژن‌ها و چگونگی استفاده کاربردی از آنها در قالب تکنیک‌های درمانی برخی شکست‌های پزشکی روی داده که نتیجه آن کندی حرکت در این عرصه است. اما اکنون که بینایی در حداقل چهار مورد از این شش نفر به میزان حیرت‌آوری بازگشته است می‌توانم به جرات بگویم که این دستاورد سکوی پرشی برای توسعه ژن درمانی خواهد بود.

اصولا چرا شبکیه را برای استفاده از ژن درمانی انتخاب کردید؟

ابتدا کمی درباره بیماری صحبت می‌کنم. در این بیماری (لبر) شاهد جهش‌های ژنیتکی در ژنی هستیم که از اهمیت بسیار بالایی در بینایی برخوردار است. در حقیقت این ژن موجب می‌شود که فرد نور را احساس کرده و در ادامه سیگنال‌های ویژه‌ای به مغز ارسال کند که حاکی از درک آن است. جهش‌های یاد شده موجب از کار افتادگی یا خوب کار نکردن این ژن می‌شود. بینایی افرادی که به این عارضه مبتلا می‌شوند بتدریج دستخوش افت دید شده تا آنجا که به مرحله نابینایی می‌رسند. اما نکته مهم در انتخاب شبکیه بیماران این است که این عضو بدن به رغم خوب کار نکردن ژن یاد شده در وضعیت خوبی مانده و می‌توان فرآیند جایگزینی ژن‌های معیوب با ژن‌های سالم را در این عضو انجام داد.

آیا این تکنیک نوین درمانی دارای اثرات جانبی هم بوده است؟

خوشبختانه با گذشت بیش از 6 ماه از انجام این آزمایش‌ها هیچ‌گونه عوارض سوء و جانبی ناشی از انجام تکنیک ژن درمانی مشاهده نشده است. البته در یکی از داوطلبان شاهد ایجاد حفره‌ای در شبکیه چشمش بودیم که البته تاثیری در بینایی‌اش ندارد. ما برای این‌که از جنبه‌های مختلف تکنیک ژن‌درمانی در این بیماران مطمئن شویم به سراغ بررسی علت شکل گیری این حفره رفتیم و در نهایت متوجه شدیم که حفره نه به دلیل انتقال ژن‌های سالم، بلکه به دلیل انجام عمل جراحی روی شبکیه بیمار ایجاد شده بود.

آیا در نقاط دیگر جهان تحقیقات مشابهی انجام شده است ؟ در صورتی‌که چنین بوده است وجه تمایز آنها با تحقیقات اخیر شما در چیست؟

در مراکز تحقیقاتی چند کشور دیگر جهان از جمله کشورهای اروپایی، تحقیقات مشابهی
انجام شده یا در حال انجام شدن است. اما وجه تمایز تکنیک ما و آنها در نوع بیماری است که داوطلبان ما به آنها مبتلا هستند. ما سعی کردیم داوطلبانی را انتخاب کنیم که هیچ نوع دارویی برای درمان آنها وجود نداشته باشد، حال آن‌که برای اکثر بیمارانی که در سایر گروه‌ها انتخاب شده‌اند تاحدودی تکنیک‌های دارویی موثری ارائه شده است.

پیش‌بینی شما برای آینده و بخصوص آینده این تکنیک نوین درمانی چیست؟

عقیده ما این است که به واسطه موفقیت تقریبا چشمگیر در نخستین مرحله راه برای انجام تحقیقات و آزمایش‌‌های شجاعانه تر باز شده است. ما و سایر تیم‌هایی که تحقیقات و آزمایش‌های ما را دنبال کرده‌اند سعی می‌کنیم که در ادامه نمونه‌های جوان‌تری را از این نوع بیماری و احتمالا بیماری‌های چشمی و لاعلاج مشابه انتخاب کنیم و تاثیر استفاده از دوز بالاتری از ژن‌های سالم روی شبکیه و قوای بینایی‌شان را بررسی کنیم.

برای بیماران چشمی که به عارضه‌های تقریبا لاعلاج مبتلا هستند چه پیام امیدوار کننده‌ای دارید؟

به نظر من هنوز خیلی زود است که درباره تاثیرگذاری کامل این فناوری نوین درمانی روی بیماران چشمی نظر بدهیم؛ اما با توجه به موفقیت‌های اولیه‌ای که کسب کرده‌ایم می‌توانم با شجاعت به بیمارانی از این دست بگویم که حرف‌های تازه‌ای برای گفتن داریم. بیمارانی از این دست، مهم نیست که در کجای دنیا زندگی می‌کنند، در آینده نزدیک می‌توانند به ارتقای قوای بینایی‌شان امیدوار باشند.

مهدی کیا

+0
رأی دهید
-0

نظر شما چیست؟